دواء Zolgensma والضمور الشوكي العضلي.. معلومات لا تعرفها

دواء Zolgensma.. هو الاسم التجاري للدواء الجديد الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والأدوية (FDA) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) الناجم عن التغيرات الجينية في جين SMN1. يُعطى Zolgensma للأطفال الأقل من عامين.

اقرأ أيضاً ضمور العضلات.. هل المرض من الأمراض الخطيرة عند الأطفال؟

ضمور العضلات الشوكي SMA 

هو اضطراب نادر تتلف فيه الخلايا العصبية التي في الدماغ والحبل الشوكي، سببه خلل في جينات SMN1 (Survival Motor Neuron) فقد تكون مفقودة تماماً أو أنها لا تعمل بشكل جيد، ومع الوقت تضعف الخلايا العصبية التالفة أكثر فأكثر.

وفي النهاية تتوقف عن العمل مما يؤدي إلى ضعف العضلات، وصعوبة في الأنشطة مثل التنفس، والتحدث، والبلع، والمشي.

اقرأ أيضاً مرض كرونز.. أسبابه وأعراضه والعلاج التغذوي والطبي

أنواع ضمور العضلات الشوكي

لضمر العضلات الشوكي خمسة أنواع، وهي:

  1. 1. SMA type 0.

أشد الأشكال وأكثرها خطورة

  1. SMA type 1.

الشكل الأكثر شيوعاً

  1. SMA type 2.

  2. SMA type 3.

  3. SMA type 4.

الشكل الأقل شدة وغالباً ما يظهر عند البالغين.

اقرأ أيضاً Empagliflozin من الأدوية الحديثة لعلاج مرض السكر.. هل هو دواء خطير أم لا؟

أعراض ضمور العضلات الشوكي

تظهر أعراض الأنماط الشديدة من المرض في مراحل مبكرة جداً من العمر تقريباً قبل الشهر 18، تتمثل في:

  1. فقدان الاتزان الحركي العضلي (ترهل العضلات).

  2. عدم القدرة على الركل بوضعية الاستلقاء على الظهر.

  3. عدم القدرة على الجلوس.

  4. مشاكل في الأكل كالاختناق وصعوبة البلع.

  5. صعوبة التنفس.

  6. ضعف ردود الفعل.

فعالية دواء Zolgensma في علاج الضمور العضلي الشوكي أُثبتت فعالية Zolgensma في معالجة هذه الحالة، وحالياً يعد الدواء الوحيد الجيني المتاح لمعالجتها.

آلية عمل دواء Zolgensma

يحتوي الدواء على المادة الفعالة (onasemnogene abeparvovec)، وهو أحد الأشكال العلاجية التي يُطلق عليه اسم "العلاج الجيني المعتمد على الناقلات الفيروسيّة"، فيحمل الناقل الفيروسي بمادة وراثية معدلة، ثم يُجهز للدخول إلى جسم الإنسان.

في دواء Zolgensma يحمل الناقل الفيروسي adeno-associated virus 9 (AAV9) جينة SMN1 سليمة وفعّالة، وعندما يُحقن الفيروس داخل الجسم المصاب يستبدل بجين SMN1 المعطوب الجديد السليم، ويؤثر هذا الأخير على التركيب الجيني في الخلايا العصبية فقط.

هذا الدواء لا يغير الحمض النووي للطفل، ويكون الفيروس الناقل غير فعّال؛ لذلك هو آمن للأطفال، إضافةً إلى أن هذا الناقل الفيروسي يطرح فيما بعد عن طريق البراز.

فور حقن الدواء في الجسم يبدأ القيام بعمله، وفي الدراسات السريرية للدواء لوحظ التحسن في الأعراض عند مجموعة من الأطفال في وقت مبكر من العلاج بعد شهر واحد من بدئه.

التكلفة العالية والطب الفرداني

هذا الدواء رغم فعاليته المبهرة وأدائه ذي الجودة العالية جداً، ووجوده الذي يعد بمثابة انحلال عقدة صعبة الحل، ومعجزة للأشخاص المصابين إلّا أن له تكلفة مبهرة أيضاً، فهو يعد الدواء الأغلى في الولايات المتحدة، فتكلفة الجرعة الواحدة له 2.1 مليون دولار، والسؤال هُنا لماذا هذه الكلفة العالية؟

لفهم سبب تكلفة الجرعة الواحدة من الدواء التي تصل إلى 2.1 مليون دولار عليك أن تبدأ بالنظر في كيفية تصنيعه، ولماذا أنشئ في المقام الأول؟

يندرج Zolgensma تحت فئة الطب الشخصي أو الفرداني؛ لأنه دواء يستهدف مشاكل معينة ناجمة عن الشيفرة الجينية الفريدة للشخص، ويعتبر الطب الفرداني أكثر فاعلية في علاج الأمراض من الطرق التقليدية ذات الحجم الواحد الذي يناسب الجميع.

طالب طب بشري في جامعة دمشق. كاتب مقالات طبـيّة عـربية و إنـجليزية من مصادر موثوقة و من أحدث الدراسات العالميّة بشـكل مدقـق و باحـترافيّـة تـامّـة.

ملاحظة: المقالات والمشاركات والتعليقات المنشورة بأسماء أصحابها أو بأسماء مستعارة لا تمثل الرأي الرسمي لجوَّك بل تمثل وجهة نظر كاتبها ونحن لا نتحمل أي مسؤولية أو ضرر بسبب هذا المحتوى.

ما رأيك بما قرأت؟
إذا أعجبك المقال اضغط زر متابعة الكاتب وشارك المقال مع أصدقائك على مواقع التواصل الاجتماعي حتى يتسنى للكاتب نشر المزيد من المقالات الجديدة والمفيدة والإيجابية..

تعليقات

يجب عليك تسجيل الدخول أولاً لإضافة تعليق.

هل تحب القراءة؟ كن على اطلاع دائم بآخر الأخبار من خلال الانضمام مجاناً إلى نشرة جوَّك الإلكترونية

مقالات ذات صلة
نبذة عن الكاتب

طالب طب بشري في جامعة دمشق. كاتب مقالات طبـيّة عـربية و إنـجليزية من مصادر موثوقة و من أحدث الدراسات العالميّة بشـكل مدقـق و باحـترافيّـة تـامّـة.